ABSTRACT
Introducción. La hemofilia A es causada por la deficiencia del factor VIII. El tratamiento consiste principalmente en aumentar la concentración del FVIII en la sangre utilizando productos de remplazo. El objetivo de este trabajo fue estimar los beneficios clínicos y económicos del manejo profiláctico con factor VIII en niños con hemofilia A en México. Métodos. Se realizó la evaluación económica del manejo profiláctico (PROF) y del tratamiento sobre demanda (SD). Las estrategias comparadas fueron el manejo profiláctico -consistente en FVIII recombinante 25 UI/kg cada tercer día- vs. tratamiento sobre demanda -consistente en FVIII derivado de plasma 40 UI/kg. Se reportó el número de sangrados evitados (SE). Se empleó una tasa de descuento del 5%. Los resultados se expresaron en pesos mexicanos. Resultados. El costo de incremental de PROF respecto a SD fue de $7,727,554 pesos. El manejo con PROF ofrece una reducción de 112 SE frente al manejo de SD (162.9 vs. 50.7). El costo por SE fue de $68,876 pesos. Conclusiones. Un abordaje con PROF mejora la calidad de vida respecto al manejo SD y reduce el número de hemorragias que enfrentan los niños con hemofilia A. PROF es una alternativa costo-efectiva (RCEI $68,876 pesos) para reducir sangrados de acuerdo con la disponibilidad de pago establecida por las autoridades de salud en México.
Background. Hemophilia A is due to a deficiency of factor VIII. Treatment consists primarily of increasing the concentration of FVIII in the blood using replacement products. The aim of this study was to estimate the clinical and economic benefits of prophylactic management with factor VIII in children with hemophilia A in Mexico. We undertook this study to estimate the clinical and economic benefits of prophylactic management (PROF) with factor VIII (FVIII) in children with severe hemophilia in Mexico. Methods. We carried out an economic evaluation of PROF vs. treatment on demand (OD). The strategies compared were management with PROF consisting of recombinant FVIII (rFVIII) 25 IU kg every other day vs. OD management consisting of plasma-derived FVIII (pdFVIII) 40 IU kg. A Markov model was performed with a time horizon of 16 years in patients with severe hemophilia for 2 years, reporting the number of events of bleeding averted (BA). We used a discount rate of 5%. The results are expressed in Mexican pesos (2012). Results. The incremental cost of PROF regarding SD was $7,727,554 pesos. PROF management provides a reduction of 112 BA vs. OD management (162.9 vs. 50.7). Cost per BA was $68,876 pesos. Conclusions. Management with PROF reduces the number of bleeding events facing children with hemophilia A compared to OD management. PROF is a cost-effective alternative to reduce bleeding ($68,876 pesos per BA) according to the willingness to pay established by health authorities in Mexico.